Patiënteninformatiedag Gentherapie

Op 30 juni 2021 organiseerde de NVGCT in samenwerking met de VSOP, een tweede online informatiemiddag voor patiënten (organisaties).

De eerste presentatie ging over de lysosomale stapelingsziekte metachromatische leukodystrofie  (MLD). Het recent geregistreerde gentherapie product Libmeldy is een lentivirale gecombineerde cel- en gentherapie is geïndiceerd voor de behandeling van kinderen met metachromatische leukodystrofie (MLD) gekenmerkt door bi-allelische mutaties in het arylsulfatase A-gen (ARSA-gen). De eerste presentatie was een  duo-presentatie van Dr. Nicole Wolf en Drs Daphne Schoenmakers van het AmsterdamUMC.

Dr. Nicole Wolf vertelde over het ziektebeeld MLD en de behandeling. Er is geen zoom opname gemaakt van haar presentatie. Het PDF document van haar Powerpoint presentatie kunt u hier vinden.

 Drs Daphne Schoenmakers, verzorgde een presentatie over het belang van registers bij gentherapie bij metachromatische leukodystrofie en de totstandkoming van het mldinitiative.com. De Zoom opname van haar presentatie vindt u hieronder.
De video duurt in het totaal 23 minuten, waarvan eerste 10 minuten presentatie en daarna 13 minuten discussie.

De tweede presentatie ging over de bloedziekte hemofilie en de toepassing van AAV gentherapie. Prof. dr. Frank Leebeek, ErasmusMC  verzorgde de lezing Gentherapie voor hemofilie: Genezing nabij! of ? met speciale bijdrage van Kenneth, een deelnemer aan een gentherapie trial. Voor hemofilie zijn diverse gentherapie producten in ontwikkeling en er zijn al een flink aantal patienten behandeld in de klinische trials en daarmee ook diverse lessen geleerd over AAV gentherapieën.
De zoom opname duurt totaal 54 minuten, waarvan de eerste 32 minuten presentatie, gevolgd door 12 minuten gesprek met Kenneth en de laatste 10 minuten beantwoording van vragen van het publiek.

Derde onderdeel van de middag was een Paneldiscussie o.l.v.  Mariette Driessens, (VSOP) m.m.v. Lonneke Timmers, (Zorginstituut), Floris Logman (Menzis), Hanka Dekker (Patiëntenvereniging Volwassenen, Kinderen en Stofwisselingsziekten) en Gerard Wagemaker (NVCGT) over de ervaringen met vergoeding van gentherapie behandelingen tot nu toe en de vraagstukken voor de toekomst. Een kort verslag leest u hier.

Voorgaande bijeenkomst(en)

Op 28 oktober 2020 heeft de NVGCT in samenwerking met de VSOP & NFK een online vraaggesprek over gentherapie georganiseerd voor patiënten (organisaties). Het verslag van dit vraaggesprek alsmede de presentatie die is gegeven door dr. Carla Herberts zijn hier na te lezen/kijken.

verslag-patientenmiddag-28-10-2020-NVGCT-002