Gentherapie

Wat is een gen?
Het menselijk lichaam is opgebouwd uit miljarden cellen. In iedere cel bevindt zich ons erfelijk materiaal in de vorm van DNA (desoxyribonucleïnezuur). Het DNA vormt zeer lange strengvormige moleculen die samengepakt zijn in chromosomen (een mens heeft 23 paar chromosomen, waarbij er één afkomstig is van de moeder en één van de vader). Het DNA bevat de code waarin al onze erfelijke eigenschappen zijn vastgelegd. Een stukje DNA dat één zo'n eigenschap bevat, noemen we een gen. Elk gen bevat de code voor één van de vele eiwitten waar ons lichaam uit is opgebouwd. Dit kunnen 'bouwstoffen' zijn, maar ook enzymen (deze maken de meeste chemische reacties in ons lichaam mogelijk) of bijvoorbeeld hormonen. Wanneer een gen wordt afgelezen kunnen eiwitten gevormd worden, en samen bepalen de genen zo al onze erfelijke eigenschappen, zoals de kleur van ons haar en van onze ogen. Wanneer bij iemand de lichaamscellen van een individu niet goed (kunnen) werken, dan wordt diegene ziek. Dit kan een genetische oorzaak hebben, zoals bij erfelijke en sommige aangeboren aandoeningen. Ook kan het DNA op latere leeftijd beschadigd raken waardoor bijvoorbeeld kanker kan ontstaan.

Wat is gentherapie?
Gentherapie is een vorm van behandeling waarbij genetische materiaal wordt ingebracht in menselijke cellen. Cellen die een nieuw gen hebben gekregen kunnen daardoor nu eiwitten gaan maken die voorheen ontbraken of niet goed functioneerden. In eerste instantie richtte gentherapie zich vooral op stofwisselingsziekten, omdat bij deze ziekten een defect in één enkel gen de oorzaak is van het ontbreken van een bepaald enzym. Door het defecte gen te repareren of door een gezonde versie van het gen toe te voegen zouden deze aandoeningen behandeld kunnen worden. Tegenwoordig is er ook veel aandacht voor meer complexe ziekten zoals kanker en hartaandoeningen, waarbij gentherapie voor extra genen kan zorgen die werken als medicijn.

Hoe werkt gentherapie?
Om een nieuw gen zijn werking te kunnen laten doen, moet het binnen in de juiste cellen komen en daar worden afgelezen zodat de juiste eiwitten gevormd kunnen worden. Hiervoor is een transportmiddel nodig, ook wel een vector genoemd. Virussen worden vaak gebruikt als transportmiddel, omdat virussen gespecialiseerd zijn in het binnendringen van cellen en het daar tot expressie brengen (aflezen) van hun genen. Sommige virussen bouwen daarnaast hun genen ook permanent in een chromosoom van de gastheer in, waardoor het effect van deze genen blijvend is. Behalve virussen zijn er ook andere methoden voor genoverdracht, bijvoorbeeld het gebruik van DNA zonder vector (ook naakt DNA genoemd), en het inpakken van het DNA in liposomen (kunstmatig gemaakte vetbolletjes).